Η αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) έδωσε πρόσφατα το πράσινο φως σε ένα νέο φάρμακο για τον καρκίνο του παγκρέατος, σηματοδοτώντας μια σπάνια δόση αισιοδοξίας σε μια μάχη που διήρκεσε δεκαετίες. Το φάρμακο, με την εμπορική ονομασία Rasonque, στοχεύει μεταλλάξεις της οικογένειας RAS που έως τώρα θεωρούνταν σχεδόν «άτρωτες» και προσφέρει σε χιλιάδες ασθενείς όχι απλά μήνες αλλά ουσιαστικό πρόσθετο χρόνο ζωής.
Ο καρκίνος του παγκρέατος παραμένει από τις πιο θανατηφόρες μορφές: περίπου 67.000 άνθρωποι διαγιγνώσκονται ετησίως στις Ηνωμένες Πολιτείες και σχεδόν επτά στους οκτώ ασθενείς πεθαίνουν μέσα σε πέντε χρόνια. Πολλοί ασθενείς δεν προλαβαίνουν να ζήσουν ούτε ένα χρόνο από τη στιγμή της διάγνωσης, γεγονός που καθιστά την ανάγκη για νέες θεραπείες επιτακτική.
Η κεντρική δυσκολία σχετιζόταν με τις μεταλλάξεις της οικογένειας RAS, που εμπλέκονται σε έως και το ένα τρίτο όλων των ανθρώπινων καρκίνων και σε πολλούς όγκους του παγκρέατος. Η πρωτεΐνη από το μεταλλαγμένο γονίδιο εμφανίζει επίπεδη επιφάνεια χωρίς προφανές σημείο πρόσδεσης για τα συμβατικά φάρμακα, με αποτέλεσμα εκατομμύρια χημικές ενώσεις να δοκιμαστούν χωρίς αποτέλεσμα.
Η αρχική ρήξη με αυτή τη «μονολιθική» αντίληψη ήρθε σταδιακά. Το 2013 ο ερευνητής Κέβαν Σόκατ εντόπισε μια μικρή «τσέπη» στην πρωτεΐνη RAS, αποδεικνύοντας ότι δεν ήταν τόσο απρόσιτη όσο πιστευόταν. Η ανακάλυψη έδωσε νέα ώθηση στην έρευνα των «μοριακών κόλλων» και άνοιξε δρόμους για στοχευμένες προσεγγίσεις.
Η εταιρεία Revolution Medicines αξιοποίησε αυτή τη γνώση και ξεκίνησε κλινικές δοκιμές στους πρώτους ασθενείς το 2022. Τα αποτελέσματα της μεγάλης δοκιμής που παρουσιάστηκαν την περασμένη άνοιξη προκάλεσαν εντυπωσιακή αντίδραση στην επιστημονική κοινότητα: σχεδόν ενός λεπτού χειροκρότημα από όρθιο ακροατήριο στη μεγαλύτερη διεθνή συγκέντρωση ερευνητών για την αντιμετώπιση του καρκίνου, όπως μεταδόθηκε από σχετικό δημοσίευμα της «WSJ».
Σε τυχαιοποιημένη μελέτη με περίπου 500 ασθενείς, οι οποίοι είχαν μεταστατικό καρκίνο και δεν ανταποκρίνονταν πλέον στις υπάρχουσες θεραπείες, όσοι έλαβαν Rasonque σχεδόν διπλασίασαν τον χρόνο επιβίωσης σε σχέση με όσους συνέχισαν μόνο με χημειοθεραπεία. Ειδικότερα, οι ασθενείς που έλαβαν το φάρμακο έζησαν κατά μέσο όρο περισσότερους από 13 μήνες — μια διαφορά που για τον ασθενή με προχωρημένη νόσο έχει ιδιαίτερη σημασία — και με λιγότερες σοβαρές παρενέργειες στο πλαίσιο της μελέτης.
Παρά την πρόοδο, δεν λείπουν οι επιφυλάξεις: το Rasonque μπορεί να προκαλέσει έντονο εξάνθημα σε ολόκληρο το σώμα και γαστρεντερολογικά προβλήματα, και προς το παρόν έχει εγκριθεί για ασθενείς στους οποίους άλλες θεραπείες έχουν αποτύχει. Το μεγάλο στοίχημα για επιστήμονες και κλινικούς είναι να διαπιστωθεί αν το φάρμακο μπορεί να χρησιμοποιηθεί νωρίτερα στην πορεία της νόσου ή και σε άλλους τύπους καρκίνου.
«Αυτή είναι μια τεράστια ευκαιρία για τους ασθενείς και τις οικογένειές τους και πρέπει να κάνουμε ό,τι μπορούμε για να απομακρύνουμε όλα τα εμπόδια και να το επιτύχουμε αυτό όσο το δυνατόν ταχύτερα», δήλωσε ο διευθύνων σύμβουλος της RevMed Μαρκ Γκόλντσμιθ.
Η οικονομική πλευρά αναδεικνύει επίσης υψηλές προσδοκίες: η αγορά εκτιμά ότι το φάρμακο θα μπορούσε, εφόσον επεκταθεί η ένδειξή του, να αποφέρει περισσότερα από 20 δισ. δολάρια ετησίως, ενώ μεγάλοι φαρμακευτικοί όμιλοι όπως η Eli Lilly και η Pfizer έχουν επιταχύνει τις δικές τους προσπάθειες για φάρμακα που στοχεύουν την οικογένεια RAS.
Η δημοσιότητα γύρω από το φάρμακο ενισχύθηκε νωρίτερα φέτος, όταν ο αμερικανός πρώην γερουσιαστής της Νεμπράσκα Μπεν Σάσε περιέγραψε στην εκπομπή «60 Minutes» του CBS πως είχε λιγότερους πόνους ενώ το λάμβανε. Η αυξημένη δημόσια πίεση οδήγησε την FDA να επιτρέψει «διευρυμένη πρόσβαση» σε ασθενείς που πληρούσαν συγκεκριμένα κριτήρια πριν την επίσημη έγκριση.
Οι ρυθμιστικές Αρχές της FDA επισπεύδουν τη διαδικασία: χθες επεσήμαναν ότι ενέκριναν το Rasonque περισσότερο από έξι μήνες νωρίτερα από την αρχική προθεσμία. «Είναι θεμελιώδες καθήκον μας να προσφέρουμε στους ασθενείς περισσότερες θεραπείες και ουσιαστικές θεραπευτικές επιλογές όσο το δυνατόν ταχύτερα», δήλωσε ο επίτροπος της FDA Κάιλ Ντιαμάντας.
Ερευνητές που ασχολούνται με τη θεραπεία του παγκρεατικού καρκίνου εκφράζουν αισιοδοξία ότι η έγκριση του Rasonque μπορεί να αποτελέσει καταλύτη για την ανάπτυξη κι άλλων θεραπειών· δεκάδες πειραματικά σκευάσματα βρίσκονται ήδη υπό εξέλιξη. Πάνω απ’ όλα, η επιτυχία αυτή αλλάζει το επιστημονικό αφήγημα: ένας στόχος που επί δεκαετίες θεωρούνταν απρόσιτος αποδεικνύεται τελικά προσβάσιμος, ανοίγοντας νέες προοπτικές στην ογκολογία.
